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Attualmente, nessuna terapia per la sclerosi multipla recidivante-remittente ( MS ) si traduce in una significativa inversione di disabilità.
Si è determinata l'associazione tra trapianto mieloablativo di cellule staminali ematopoietiche e disabilità neurologica e altri esiti clinici in pazienti con sclerosi multipla.

Sono stati esaminati pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente ( n=123 ) o sclerosi multipla secondaria progressiva ( n=28 ) ( età media, 36 anni, range 18-60 anni; 85 donne ) trattati in un singolo Centro statunitense tra il 2003 e il 2014 e seguiti per 5 anni.
Il follow-up finale è stato completato nel giugno 2014.

I pazienti sono stati sottoposti a trattamento con Ciclofosfamide e Alemtuzumab [ Lemtrada ] ( 22 pazienti ) oppure Ciclofosfamide e Timoglobulina [ Thymoglobuline ] ( n=129 ) seguiti da infusione di cellule staminali del sangue periferico non-manipolate.

Il principale endpoint primario era l'inversione o la progressione della disabilità misurata da cambiamenti nel punteggio EDSS ( Expanded Disability Status Scale ) di 1.0 o superiore ( range 0-10 ).
Gli esiti secondari includevano cambiamenti nel punteggio alla scala NRS ( Neurologic Rating Scale ) di 10 o superiore ( range 0-100 ), punteggio alla scala MSFC ( Multiple Sclerosis Functional Composite ), punteggi al questionario Short Form 36 sulla qualità della vita, e volume delle lesioni in T2 alla risonanza magnetica dell’encefalo.

Le analisi dell’esito erano disponibili per 145 pazienti con un follow-up di 2 anni e una media di 2.5 anni.

I punteggi alla scala EDSS sono risultati nettamente migliorati da una mediana prima del trapianto di 4.0 a 3.0 ( n=82 ) a 2 anni e a 2.5 ( n=36 ) a 4 anni ( P minore di 0.001 a ogni valutazione ).

C'è stato un significativo miglioramento nella disabilità ( diminuzione del punteggio EDSS di 1.0 o più ) in 41 pazienti ( 50% ) a 2 anni e in 23 pazienti ( 64% ) a 4 anni.

La sopravvivenza a 4 anni libera da recidive è stata dell'80% e la sopravvivenza libera da progressione è stata dell'87%.

I punteggi alla scala NRS sono migliorati significativamente da una mediana prima del trapianto di 74 a 88.0 ( n=78 ) a 2 anni e a 87.5 ( n=34 ) a 4 anni ( P minore di 0.001 a ogni valutazione ).

I punteggi mediani alla scala MSFC sono stati pari a 0.38 a 2 anni ( P minore di 0.001 ) e a 0.45 a 4 anni ( P=0.02 ).

I punteggi totali della qualità della vita sono migliorati da una media di 46 prima del trapianto a 64 a un follow-up di 2 anni post-trapianto ( n=132 ) ( P minore di 0.001 ).

E’ stata riscontrata una diminuzione nel volume delle lesioni in T2 da una mediana prima del trapianto di 8.57 cm3 a 5.74 cm3 ( P minore di 0.001 ) all'ultima valutazione post-trapianto ( follow-up medio, 27 mesi; n=128 ).

In conclusione, tra i pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche non-mieloablativo è risultato associato a un miglioramento della disabilità neurologica e di altri esiti clinici.
I risultati preliminari di questo studio non-controllato richiedono una conferma in studi randomizzati. ( Xagena2015 )

Burt RK et al, JAMA 2015;313:275-284

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